Орфандық препараттар – сирек кездесетін ауруларды емдеу үшін қолданылатын дәрілер. Оларды «жетім» деп те атайды. Ауру сирек болса, оны жеңу қиынға соғатын сияқты.
Парадокс жұмыс істеп тұр. Сирек болуына қарамастан, жиынтықта мұндай диагнозы бар науқастар өте көп. Мысалы, Еуропа елдерінде олардың 30 миллионы бар, яғни шамамен әрбір 15-ші адам жетім аурумен ауырады. Арнайы дәрілер оларды емдеуге арналған.
Жетім дәрілерді тіркеу
Бұл препараттар әдетте кәдімгі препараттар сияқты бірдей өндіру және тіркеу жолын ұстанады. Бірақ оларға өндірушілерді өз әзірлемелеріне инвестиция салуға ынталандыратын кейбір жеңілдіктер беріледі.
Өндірісті қолдау үшін үкіметтің араласуы әртүрлі жолдармен жүзеге асырылады: салықтық жеңілдіктер мен ынталандырулар, ішкі нарыққа оңайлатылған қолжетімділік, дамуға субсидиялар, кеңейтілген нарық эксклюзивтілігі.
Кім күй тағайындайды
Жетім дәрі күйі тағайындалдыЖетім дәрілік заттар комитеті, Еуропалық дәрі-дәрмектер агенттігінің дәрі-дәрмектері. Содан кейін Еуропалық комиссия бекітеді. Осыдан кейін ғана тіркеу куәлігі беріледі.
Талаптар
Жетім мәртебесін беру туралы өтінішті мақұлдау үшін ол келесі талаптарға сай болуы керек:
- Өмірге қауіп төндіретін немесе созылмалы ауруды диагностикалау, емдеу немесе алдын алу үшін қолданылуы керек.
- Ауру Еуропалық Одақтағы 10 000 адамның 5-інен аспауы керек немесе фармацевтикалық өнімді сату оны әзірлеуге қажетті шығындарды жабуы екіталай.
- Ауруды диагностикалаудың, емдеудің немесе алдын алудың тиісті әдісі жоқ немесе егер ол жасалған болса, қарастырылып отырған препарат мұндай ауруы бар науқастарға көмектесуі керек.
Заң деңгейінде
Ресейде 2010 жылдың наурыз айының соңында «Дәрілік заттардың айналымы туралы» заң жобасы мақұлданды, ол маңызды және өмірлік маңызы бар дәрілік заттардың бағасын мемлекеттік реттеуді қарастырады. Сонымен бірге соңғы нұсқада жетім деп аталатын дәрілер туралы сөз болған жоқ. Мұндай түзету Мемлекеттік Думаның бірінші түзетуінен кейін заңнан жойылды.
Осыған байланысты бірнеше ондаған қайырымдылық қорлары біріктірілдіРесей президентіне жолдауында. Олар орфандық препараттардың айналымын заңдастыруды және оларды елге әкелу мен тіркеу режимін жеңілдетуді сұрады.
Нәтижесінде Денсаулық сақтау министрлігінің сайтында ресми мәлімдеме жарияланды. Осылайша, мұндай препараттарды әкелу тәртібі жеңілдетілді. Енді 5 күннен аспайды.
Жеке пайдалануға импортқа рұқсат электрондық цифрлық қолтаңбамен электрондық форматта беріледі. Осының арқасында шалғай өңірлерден келген емделушілер рұқсат алу үшін астанаға бармай, кеңселерде кезекте тұрмайды.
Жетім аурулар
Орфандық аурулардың мысалдары:
- Мукополисахаридоз. Ауыр түрдегі тұқым қуалайтын ауру, ол зат алмасудың бұзылуына қатысты. Ресейде жыл сайын орта есеппен шамамен 15 адам осы аурумен дүниеге келеді.
- Гемофилия. Тұқым қуалайтын патология, онда қан ұю факторының жетіспеушілігі диагноз қойылады, бұл процесті баяулатады. Ресейде 8 000 науқас тіркелді.
- Созылмалы шырышты кандидоз. Қоздырғышы - Candida тұқымдасының саңырауқұлақтары. Әдетте 18 жасқа толмаған балаларда кездеседі.
Сонымен қатар, бұл тізімге мукомикоз, зигомикоз, тимома, жұмсақ тіндердің қатерлі саркомасы, муковисцидоз, гиперпролактинемия, Ретт синдромы, асқазанның ойық жаралы колиті, Маджид синдромы, аниридия кіреді. Бұл жалғыз жетім патологиялар емес - олардың тізімі әлдеқайда ұзағырақ.
Танымал дәрілер тізімі
Ауруларға арналған ең танымал орфандық препараттар:
- "Солирис". Белсенді ингредиент - экулизумаб. Препарат иммуносупрессант болып табылады. Қолдану көрсеткіштері – атипті гемолитикалық-уремиялық синдром, сондай-ақ түнгі пароксизмальды гемоглобинурия. Қарсы көрсеткіштерге Neisseria менингиттерін тасымалдау, белсенді инфекция, вакцинацияның болмауы, бауыр мен бүйректің ауыр патологиясы жатады.
- "Қосымша". Негізгі белсенді ингредиент - ромиплостим. Препарат идиопатиялық тромбоцитопениялық пурпура үшін тағайындалады.
- "Элапраза". Негізгі компонент - идурсульфаза. Препарат 2 типті мукополисахаридозға тағайындалады.
- "Жүк көлігі". Препараттың негізгі ингредиенті - бозентан. Ол өкпе гипертензиясында қолданылады.
- "Enbrel". Препарат құрамында этанерцепт бар. Жүйелі түрде дамитын ювенильдік артритке тағайындалады.
- "Кел, көрейік." Белсенді ингредиент - галсульфаза. Құрал төртінші типті мукополисахаридозда қолданылады.
- "Актемра". Құрамында тоцилизумаб бар. Жүйелі түрде дамитын ювенильдік артритке тағайындалады.
- "Қайта". Белсенді ингредиент - элтромбопаг. Құрал идиопатиялық тромбоцитопениялық пурпура үшін қолданылады.
- "Алдазурім". Негізгі зат - ларонидаза. 1 типті мукополисахаридозға тағайындалады.
- "Иларис". Белсенді ингредиент - канакинумаб. Дәрі жүйелі түрде басталған ювеналды артритте қолданылады.
- "Привиген". ОныңБелсенді ингредиент - адамның иммуноглобулині. Препарат идиопатиялық тромбоцитопениялық пурпура үшін тағайындалады.
- "Қайта алу". Белсенді зат - агальсидаза альфа. Фабри ауруы үшін тағайындалады.
- "Exjade". Белсенді ингредиент - деферазирокс. Препарат анықталмаған апластикалық анемияда қолданылады.
- "Орфадин". Белсенді зат - нитизинон. Тирозинемияға тағайындалады.
- "Адемпас". Құрамында риоцигуат бар. Өкпе гипертензиясына тағайындалады.
- "Опсумит". Құрамында макитентан бар. Ол өкпе гипертензиясында қолданылады.
- "Ревация". Құрамында силденафил бар. Өкпе гипертензиясына тағайындалған.
- "Миозим". Негізгі компонент - альглюкозидаза альфа. Препарат Помпе ауруы үшін қолданылады.
- "Перде". Негізгі белсенді ингредиент - миглюстат. Ол сфинголипидоздарға тағайындалады.
- "Ventavis". Құрамында илопрост бар. Өкпе гипертензиясына тағайындалған.
- "Фабразим". Құрамында агальсидаза бета бар. Ол сфинголипидоздарға тағайындалады.
- "Волибрис". Белсенді қосылыс амбризентан. Өкпе гипертензиясына тағайындалған.
- "Иломедин". Белсенді ингредиент - илопрост. Препарат өкпе гипертензиясында қолданылады.
Орфандық препараттардың бұл тізімі ауруларға тағайындалғандар арасында ең танымал болып саналады.
Қарсы көрсетілімдер
Дәрілерді қашан қабылдауға тыйым салынадыпрепараттың белсенді қосылысына сезімталдықтың жоғарылауы, сондай-ақ бауыр мен бүйрек патологиясының ауыр түрлерінде. Балаларға дәрігердің рұқсатынан кейін ғана беріледі.
Қорытынды
Осылайша, орфандық препараттар тізімі – бұл аттас топтағы ауруларға тағайындалатын дәрілік заттардың тізімі. Мұндай патологиялар сирек деп саналады.
Орфандық препараттарды дамыту үшін компанияларға жеңілдіктер қарастырылған. Тіркеу басқа фармацевтикалық препараттар сияқты, бірақ тиісті комиссияның қосымша растауымен жүзеге асырылады.
Науқастарға келетін болсақ, дәріні тек дәрігер жазып беруі керек екенін есте ұстаған жөн. Дәрі-дәрмектерді өз бетінше сатып алу ұсынылмайды, өйткені ол қажетті нәтиже бермеуі мүмкін, бірақ аурудың ағымын нашарлатуы мүмкін.
